Paroksismal Nokturnal Hemoglobinürili Olguların Değerlendirilmesi: İki Merkezin Deneyimi

Authors : F ÖZDEMİRKIRAN, Serife SOLMAZ MEDENİ, Füsun ÖZDEMİRKIRAN, K B Payzın, Kadriye Bahriye PAYZIN, Ö G Sevindik, C ACAR, Ömür Gökmen SEVİNDİK, Celal ACAR, D TÜRKYILMAZ, Doğuş TÜRKYILMAZ, S Yiğit Kaya, İ Alacacıoğlu, Süreyya Yiği

Pages : 139-143

Doi:10.18614/deutfd.40684

View : 19 | Download : 10

Publication Date : 2014-12-01

Article Type : Research Paper

Abstract :Amaç: Klasik olarak kronik intravasküler hemoliz bulguları, kemik iliği yetersizliği ve trombozla kendini gösteren Paroksismal Noktürnal Hemoglobinüri (PNH), hematopoietik kök hücrenin klonal bir hastalığıdır. Eculizimab ise PNH tedavisinde hemolizi ve trombotik atakları azalttığı kanıtlanmış bir monoklonal antikordur. Biz de nadir bir hastalık olan PNH olgularımızı ve eculizumab tedavi deneyimimizi paylaşmak istedik. Yöntemler: Dokuz Eylül Üniversitesi Tıp Fakültesi Hematoloji AD ve Katip Çelebi Üniversitesi hematoloji kliniğinde PNH tanısı almış olan 18 hastanın demografik, klinik özellikleri, tromboz öyküsü, eculizumab tedavisi alanlar ve yanıtları, tüm sağkalım oranları retrospektif olarak incelenmiştir. Bulgular: Hastaların ortanca izlem süresi 41 ay (endüşük 3 ay, en yüksek 127 ay) olup olguların 8'i kadın (%44,4), 10'u erkek (%55,6)’tir. Ortanca yaş 38,5 idi. Hastaların tanı anındaki laboratuvar değerleri incelendiğinde tanı anında Hb ortalama 9g/dL, WBC ortalama 3,89 10^3/µL, plt ortalama 87,6 10^3/µL,LDH ortalama 609 U/L, Retikülosit ortalama 3,38 olduğu gözlendi. Olgulardan 5 tanesi eculizumab tedavisi almış, 2’si tam yanıtlı, diğerleri kısmi yanıtlıdır. Ortalama 41 aylık izlem süresi sonunda %5,6 olgunun ex olduğu, %94,4’ün yaşadığı izlendi. Sonuç: PNH hematolojik nadir hastalıklardan birisidir. Klasik tedavi yöntemleri dışında patogenezinin anlaşılmasından sonra bulunan popüler tedavi modalitesi eculizumabdır. Olgularımızdan eculizumab tedavi gereksinimi olan 5 hastamızda tedavi sonrasında hastaların hemolizinin, kan transfüzyon sıklığını azalmış olduğu, yaşam kalitesinin artırmış olduğu gözlenmiştir.
Keywords : Paroksismal, nokturnal hemoglobinüri, eculizumab